映像生物 – 源于患者 造福患者 ®
研究与开发
研究与开发
基因疗法的工作原理
- 许多疾病，包括大多数罕见的疾病，都是由于基因缺陷造成的。
- 基因疗法的工作原理是：
- 用健康的基因副本替换患者中的突变致病基因，
- 使突变的基因失活，或
- 修复患者中的错误基因。
- 作为一种平台技术，基因治疗技术可用于开发许多遗传性罕见疾病的治疗药物。
BCD基因疗法：RBIO-101
我们研发的拥有自主知识产权的用于治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的基因治疗药物RBIO-101在临床前研究中显示出令人鼓舞的结果，并被美国食品药物管理局（FDA）授予孤儿药资格认证（Orphan Drug Designation）。 目前，我们正在为将BCD基因治疗推进到人体临床试验做准备。
了解有关BCD的更多信息
临床表征
BCD是由视网膜色素上皮（RPE）萎缩引起的，
继而导致感光细胞和视力丧失。
基因缺陷
BCD与CYP4V2基因有关。 BCD患者的CYP4V2基因突变，
不能表达正常的CYP4V2蛋白。
RBIO-101设计
我们开发了针对结晶样视网膜色素变性（BCD）的基因治疗药物RBIO-101。 RBIO-101是一种基因替代技术。 它不涉及基因编辑。
1. RBIO-101使用重组腺相关病毒(AAV) 载体将CYP4V2基因的健康拷贝递送至视网膜细胞，而无需修饰患者自身的基因。 重组AAV是一种非复制型腺相关病毒（AAV）载体。
2. RBIO-101在BCD疾病模型中恢复了正常的CYP4V2蛋白表达。
3. RBIO-101在BCD疾病模型中挽救了RPE细胞死亡。
为人体临床试验做准备
映像生物 ® (ReflectionBio®)正在准备将RBIO-101推进到人体临床试验。
其他眼部疾病
映像生物 ® 拥有结晶样视网膜色素变性(BCD)基因疗法和与其他眼部疾病疗法相关的某些发明的全球知识产权。 凭借基因疗法这一技术平台并基于映像生物 ® 独特的患者背景和源于患者 造福患者 TM 的模式，我们的使命是运用尖端的科学创新技术，为罕见，致盲疾病和其他目前尚无药可治的具有挑战性的疾病开发突破性的治疗药物。
除了基因疗法的研发以外，作为以患者为主导的生物技术公司，我们的研究不仅限于开发治疗药物。 映像生物 ®还花费大量时间和精力来查找，编辑和分析有关罕见病的信息。 由于罕见病信息稀少而且分散，因此我们相信建立罕见病知识库对于研究人员，临床医生和患者都是有价值的。
有关结晶样视网膜色素变性(BCD)的更多信息。
此外，我们与罕见病患者组织密切合作，帮助提高公众对罕见病的认识。
