发起:
– 许多罕见疾病缺乏基础研究。
– 通过发起研发治疗药物的项目,我们,作为患者,可以迈出从0到1的关键一步。
培育:
– 公共资金对罕见病研究在的支持严重不足。
– 我们,作为患者,可以整合资源来培育孤儿药物研发。
创新:
– 罕见病有大约8000种。罕见疾病的信息稀少而且分散。因此对罕见病有深入了解的专家并不多见。
– 有些罕见疾病患者通过阅读与学习与自身疾病相关的文献,与医生和研究人员的讨论,并结合自身作为患者的经历,积累了大量与自身疾病相关的专业知识。
– 从基因发现到药物研发,罕见疾病患者可以在推动研发的过程中积极参与,甚至为药物的开发做出贡献。
转化:
– 最新的科学突破,例如基因疗法,使人们有可能开发出许多针对“无药可治”的罕见病的治疗药物。
– 我们,作为患者,可以在推动研发方面发挥积极作用,将最新的科学突破转化为临床应用。