源于患者 造福患者 TM
发挥患者在推动科学和医学研究与开发中的作用
映像生物 ® 独特的 源于患者 造福患者 TM 模式和信念
源于患者 造福患者 TM
– 凭借坚强的信念,不懈的努力和适合的伙伴，我们作为患者可以积极推动药物研发，
达到利己利他的效果。
映像生物 – 源于患者 造福患者 ®
为什么罕见病患者需要主动推动研发?
迫切未满足的医疗需求
– 罕见疾病有8,000种。
– 许多罕见病导致过早死亡或终生残疾。
– 10％的公众至少患有一种罕见病。
可悲的现实
– 罕见病=较少的商业和研究兴趣。
– 政府的政策支持虽然大大增加了孤儿药的批准数量。
– 但是，超过90％的罕见病仍没有任何经过批准的治疗药物。
作为罕见病患者和家人，我们等不起。
怎么做？
我们作为患者可以通过发起或培育研发项目、发明创新和技术转化等多种方式来推动罕见病的研究和孤儿药物的研发。
发起：
– 许多罕见疾病缺乏基础研究。
– 通过发起研发治疗药物的项目，我们，作为患者，可以迈出从0到1的关键一步。
培育：
– 公共资金对罕见病研究在的支持严重不足。
– 我们，作为患者，可以整合资源来培育孤儿药物研发。
创新：
– 罕见病有大约8000种。罕见疾病的信息稀少而且分散。因此对罕见病有深入了解的专家并不多见。
– 有些罕见疾病患者通过阅读与学习与自身疾病相关的文献，与医生和研究人员的讨论，并结合自身作为患者的经历，积累了大量与自身疾病相关的专业知识。
– 从基因发现到药物研发，罕见疾病患者可以在推动研发的过程中积极参与，甚至为药物的开发做出贡献。
转化：
– 最新的科学突破，例如基因疗法，使人们有可能开发出许多针对“无药可治”的罕见病的治疗药物。
– 我们，作为患者，可以在推动研发方面发挥积极作用，将最新的科学突破转化为临床应用。
我们的进展
以结晶样视网膜色素变性（BCD）为例，以患者为主导的生物技术公司映像生物 ®，发起并培育了BCD基因疗法的临床前研究，同时在BCD疾病模型和基因疗法候选药物等方面做出了创新 ，并获得了美国食品药物管理局（FDA）的孤儿药资格认证（Orphan Drug Designation），正在将BCD基因疗法推进人体临床试验。
要了解有关映像生物 ® 基于 源于患者 造福患者 TM 的独特模式在罕见病，孤儿药和基因疗法研究与开发方面取得的进展的更多信息，请参阅研究与开发。
源于患者 造福患者™ - 还包括哪些内涵?
建立罕见病知识库
由于罕见病信息稀缺，因此我们认为建立罕见病知识库能够为患者，临床医生和研究人员提供帮助。 作为以患者为主导的生物技术公司，除了药物研发以外，映像生物® 还付出大量时间和精力来查找，编辑和分析有关罕见病的信息，以供公众参考。
提高社会对罕见病的认识
此外，我们与患者，患者组织和医生密切合作，参与对罕见病的宣传，提高社会对罕见病的认识。
寻求和提供支持
罕见病患者承担着人类不可避免的基因突变几率，但他们常常被社会忽视。令人遗憾的是，公共资金和研究资源对罕见病的支持严重不足。
作为我们的 源于患者 造福患者™ 模式的一部分，映像生物有限公司(映像生物®)还参加筹款活动，并为科学，医学和药物研究与开发，以及促进疾病和医疗保健问题的项目提供财务赞助，并促进患者，医生和医疗保健网络的发展。 映像生物®赞助了与临床前研究和罕见病流行病学相关的项目。
BCD患者组织
Invincible Vision是一个以患者为主导的非营利组织，致力于为结晶样视网膜变性（BCD）全球社区提供服务。 Invincible Vision于2019年在美国加州成立，致力于提高公众对BCD的认识，以加速治疗研究，同时也为全球BCD患者及亲友提供患者社区等服务。 有关Invincible Vision的更多信息，请访问www.InvincibleVision.org。
我们的愿景
超越BCD
映像生物在治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的基因疗法研究和开发方面的进步是由我们的创始人兼首席执行官Richard Yang 杨瑞先生推动的。 作为一名罕见病患者，杨瑞在失明过程中启动并推动了BCD基因治疗的临床前研究。 随着更多患者和家人的加入，我们可以做更多的事情，而不仅仅是BCD，我们还可以为更多的视网膜疾病和其他具有挑战性疾病开发治疗药物。