基因疗法




基因疗法

背景 – 基因突变和人类疾病

我们的基因是记录人类进化的编码。 不幸的是,这个过程并不完美。 虽然我们的基因中的“好的改变”(功能的获得或改进)在进化过程中发生,但是“坏的改变”(致病的基因突变)也有发生。 这些致病性突变已经代代相传,不分男女与种族。

最近一项使用大量临床样本的研究显示,有24%的人被确定为108种疾病中的至少一种的致病基因携带者,5.2%是多种疾病的携带者。 如果我们把更多种疾病列入研究范围内,携带率将会更高。 因此,遗传病关系到每个家庭和整个社会。基因突变不仅发生在遗传性疾病中,它们也可以是后天产生的。 这些获得性突变是癌症中最常见的发病原因。

自1989年基因疗法第一次在人类实验以来的28年间,基因疗法发生了巨大的变化。经过几十年都未能实现的潜力正在开花结果。 2017年是基因治疗的突破之年,美国在2017年首次批准了基因疗法以及CAR-T等结合基因疗法和细胞疗法治疗药物,消除了大家所畏惧的安全性问题。 从今年开始,更多的基因疗法治疗将被商业化,转入临床使用,给一系列罕见和具有挑战性的疾病患者带来了希望。

基因疗法的工作原理

基因治疗采用基因来治疗或预防疾病。 它引用一个健康的基因拷贝来替代致病的错误基因,或者通过基因编辑来修复带有突变的基因,或者通过使得功能不正常的突变基因 失去功能的方式来治疗疾病。

基因疗法的优势:
  • 是针对具有挑战性的疾病(包括遗传性疾病和其他难治的疾病,如癌症)的突破性治疗
  • 基因疗法是一种“精准药物”
  • 旨在从疾病的源头上进行治疗
  • 持久的疗效

基因疗法行业动态

2017年是基因疗法行业具有里程碑意义的一年。 这一年基因疗法在美国历史上首次获得批准。 2017年,美国食品药物管理局(FDA)批准了急性淋巴细胞白血病,大型B细胞淋巴瘤和因为RPE65基因突变造成的罕见遗传性视网膜疾病领域的三种基因疗法产品。 其中,使用CAR-T技术的癌症免疫疗法是基因疗法和细胞疗法的结合。

美国FDA批准首例基因疗法

美国FDA批准CAR-T疗法来治疗大B细胞淋巴瘤

美国FDA批准创新基因疗法治疗罕见遗传性眼底病


我们的研发项目

映像生物正在开发针对遗传性视网膜疾病(视网膜色素变性(RP))的基因疗法。我们针对结晶样视网膜色素变性(英文名称:Bietti Crystalline Dystrophy 简称(BCD))的基因疗法已经获得美国食品药物管理局(FDA)的孤儿药资格认证。我们将把我们的基因治疗平台技术扩展到其它疾病领域。